Projekt RESET

Projekt RESET (REStore normal hematopoesis – Komórki macierzyste we wrodzonych zaburzeniach hematopoezy: od patogenezy do innowacyjnych terapii)

Polega na szeroko zakrojonej diagnostyce wrodzonych zaburzeń hematopoezy (zobacz-> IBMFS) oraz ma na celu wprowadzenie skutecznej terapii zespołów niewydolności szpiku.

Aktualnie dostępne metody leczenia pacjentów z IBMFs nie są optymalne. Istnieje potrzeba rozwoju nowych, bezpieczniejszych terapii, opartych o korekcję genomu z wykorzystaniem komórek autologicznych.

Projekt zakłada organizację repozytorium krioprezerwowanych komórek pacjentów z wrodzonymi niedoborami szpiku kostnego, co umożliwi późniejsze zaawansowane multimodalne analizy oparte na sekwencjonowaniu RNA i DNA na poziomie pojedynczych komórek.

Zgromadzenie wysokiej jakości materiału od pacjentów pozwoli wdrożyć innowacyjne strategie badawcze np. oparte o profilowanie mutacji somatycznych mitochondrialnego DNA w pojedynczych komórkach, jako swoistych markerów do śledzenia progresji klonalnej. Ponadto, w badanej podgrupie pacjentów przewidziane jest bankowanie surowicy, w przyszłości w celu poszukiwania biomarkerów progresji klonalnej, czy rewersji somatycznej (np. badania proteomiczne, badania pozakomórkowych kwasów nukleinowych).

Dalekosiężnym założeniem projektu jest doprowadzenie do wykorzystania terapii, która oparta będzie o inżynierię genetyczną hematopoetycznych komórek macierzystych, do fazy badania klinicznego first-in-human. Ta nowatorska opcja leczenia IBMFs w przyszłości wykraczać będzie poza ramy obecnego projektu RESET.

„Projekt RESET: Komórki macierzyste we wrodzonych zaburzeniach hematopoezy – od zaawansowanej diagnostyki do przyszłych innowacyjnych terapii” w ramach Krajowego Planu Odbudowy i Zwiększania Odporności, Komponent D Efektywność, dostępność i jakość systemu ochrony zdrowia, Inwestycja D3.1.1 Kompleksowy rozwój badań w zakresie nauk medycznych i nauk o zdrowiu, nr umowy 2024/ABM/03/KPO/KPOD.07.07-IW.07-0153/24-00